José Carlos Segovia Sanz
Jefe de la División de Tecnología Celular y del Laboratorio de Citometría de Flujo y Separación Celular (LACISEP)
CIEMAT – Unidad de Innovación Biomédica · España
Por qué es relevante para la salud
Desarrolla terapias génicas (lentivirales y edición CRISPR) para anemias hereditarias, con designaciones de medicamento huérfano y ensayo en humanos.
Biografía
Doctor en Ciencias Biológicas por la Universidad Autónoma de Madrid. Jefe de la División de Tecnología Celular y del LACISEP del CIEMAT. Ha desarrollado protocolos de terapia génica para anemias hereditarias como la deficiencia de piruvato quinasa (PKD) y la anemia diseritropoyética congénita tipo II. Su terapia lentiviral para PKD se ha probado en un ensayo clínico (NCT04105166) con pacientes tratados y casi curados. Patentes licenciadas a Rocket Pharmaceuticals y DanausGT Biotechnology.
Trayectoria
- Investigador del CIEMAT en células madre hematopoyéticas y terapia génica
- Jefe de la División de Tecnología Celular y del LACISEP (CIEMAT)
- Secretario de la Sociedad Española de Terapia Génica y Celular
- Vicepresidente de la Sociedad Ibérica de Citometría
Logros, publicaciones y empresas
- Más de 100 artículos en terapia génica y celular
- 10 patentes, licenciadas a Rocket Pharmaceuticals y DanausGT
- Designación de medicamento huérfano (EMA y FDA) para terapias lentivirales y de edición CRISPR/Cas9
- Ensayo clínico de terapia génica para la deficiencia de piruvato quinasa